Макар и рядко срещани, редките заболявания представляват значителен дял от въздействието на болестите в световен мащаб. Група редки генетични заболявания, наречени мукополизахаридози (MPSs), се характеризират с натрупване на частично разградени гликозаминогликани в клетките. MPS води до различни симптоми и при някои форми на заболяването до невродегенерация. Липсата на възможности за лечение на MPS с неврологично участие изисква нови възможности за терапевтично изследване. Клетъчните и генни терапии осигуряват предполагаеми алтернативи и когато са съчетани с технологии за редактиране на геноми, могат да осигурят дългосрочно лечение. Клъстерирани, внедрени кратки палиндромни повторения (CRISPR), базирани на технологии за редактиране на генома и напредъкът в изследванията за редактиране на генома, са позволили добавянето на базови редактори към репертоара на CRISPR- базирани инструменти за редактиране. Най-новите версии на базовите редактори са високоефективни по отношение на редакторите на дезоксирибонуклеинова киселина (ДНК). В този обзор се обсъжда напредъка в базовите технологии за редактиране и настоящите техники за доставяне на клетъчна и генна терапия на мястото на глобалната дегенерация при пациенти с тежки неврологични форми на MPS, на централната нервна система, включително прекъсване на кръвно-мозъчната бариера с ултразвук. Повече информация може да получите тук.
533
Предишна публикация