Детската болест на Пейджет (Juvenile Paget’s disease) е изключително рядка болест, характеризираща се със загуба на функцията на остеопротегерин. Остеопротегеринът инхибира активирането на остеокластите чрез рецепторен активатор по пътя на ядрения фактор κБ (RANK). Тежко засегнатите деца страдат от костни деформации и болка, и се нуждаят от дългосрочно антирезорбтивно лечение. Тъй като болестта е много рядка, данните за дългосрочно проследяване на клиничното протичане при деца са малко. В този доклад се описват двигателното развитие в ранното детство и активността на костното заболяване при 2 деца с тежка форма на болестта на Пейджет (JPD) на базата на клинични, рентгенографски и биохимични показатели през курса на дългосрочното им лечение (4 и 14 години) с бифосфонати. Предоставени са резултати от костна биопсия при пациент 1 след 10 годишен курс на лечение и видео материал за двигателното развитие на пациент 2. Годишните дози памидронат варират от 4 до 9 мг/кг телесно тегло и са приложени в 4-10 курса на година. Лечението е индивидуално, като е съобразено с наличието на болка в костите. И при двете деца има закъсняло моторно развитие преди започване на лечението с бифосфонати, но в последствие се отчита подобрение. Костната хистология показва значително завишена хетерогенност на минерализацията, което се дължи основно на увеличаване на процента на ниско минерализирани костни зони. Персонализираното интравенозно лечение с памидронат води до задоволителен контрол над болката в костите и потискане на костното преобразуване с малко нежелани лекарствени реакции през периода на наблюдение.
Прочетете цялата статия тук.