Анемията на Фанкони (FA) е рядко наследствено заболяване, което засяга главно костния мозък. Това състояние причинява намалено производство на всички видове кръвни клетки. FA се причинява от дефектен на междуверижни връзки на ДНК и към днешна дата мутации в над 20 гена са свързани с болестта. Напредъкът в науката и молекулярната биология осигуряват нова представа между генните мутации на FA и тежестта на клиничните прояви. В този доклад са подчертани настоящите и обещаващи терапевтични възможности за това рядко заболяване. Настоящото стандартно лечение за пациенти с FA е трансплантация на хематопоетични стволови клетки, лечение, свързано с излагане на радиация или химиотерапия, имунологични усложнения, плюс опортюнистични инфекции от продължителна имунна недостатъчност или повишен риск от заболяване. Новопоявилите се лечения включват терапия с добавяне на ген, редактиране на геном с помощта на нуклеаза CRISPR-Cas9 и генериране на хемопоетични стволови клетки от индуцирани плурипотентни стволови клетки. Обсъждат се и революционните разработки на mRNA терапията като възможност за това заболяване. Прочетете цялата статия тук.