EMA препоръча одобрението на първия медикамент за генна терапия

Комитетът за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата препоръча издаването на разрешение за употреба в ЕС на медикамента Glybera (alipogene tiparvovec). Лекарството е предназначено за лечение на дефицит на липопротеин липаза (LPL) при пациенти с тежък или хроничен панкреатит. LPL дефицитът е ултра рядко наследствено заболяване, засягащо не повече от 1-2 души на милион. Заради дефектен ген, пациентите с това заболяване не могат да произвеждат достатъчно от LPL ензима, който отговаря за разграждането на мазнините.
Glybera е първото лекарство за генна терапия, за което се препоръчва издаването на разрешение за употреба в ЕС. Генната терапия представлява лечение на генетични заболявания чрез заместване на дефектния ген с работещо копие, като по този начин организмът възстановява конкретната нарушена функционалност. Становището на СНМР за Glybera ще бъде изпратено до Европейската комисия за окончателно решение. За повече информация, моля посетете сайта на ЕМА.