Тенденции в разработването на лекарства за редки заболявания

Разработването на лекарства за редки заболявания е предизвикателство, тъй като много малко пациенти страдат от такива заболявания и поради това е трудно да се получат достатъчно надеждни данни. Международно изследване, направено с Регистърът на клиничните проучвания на Европейския съюз (EUCTR) и Японската мрежа за регистри (JPRN) извлече и анализира информация за редки заболявания и терапии. В разгледаните общо 28 526 клинични случая са изследвани общо 1 535 редки заболявания и 1 539 лекарства. След анализ става ясно, че повечето заболявания са били изследвани само в ограничен брой проучвания; 70% от заболяванията са били изследвани в по-малко от 10 проучвания, а 28% са били изследвани само в едно. Установено е също, че повечето проучвания са за редки онкологични заболявания. Повече резултати от проведеното проучване може да прочете тук.