В Европа е одобрена генната терапия за лечение на бета-таласемия

Зинтегло е лекарство, което се използва за лечение на заболяване на кръвта, известно като бета таласемия, при пациенти на 12 и повече години, които изискват редовно кръвопреливане. Хората с това генетично заболяване не могат да произведат достатъчно бета-глобин, който е протеин, компонент от хемоглобина, транспортиращ кислорода в тялото. В резултат на това тези пациенти имат ниски нива на червени кръвни клетки и се нуждаят от чести кръвопреливания. Зинтегло се използва при пациенти, които не са напълно лишени от бета-глобин и които имат право на трансплантация на стволови клетки, но нямат съответстващ донор. Бета таласемията е рядко срещана и на 24 януари 2013 г. Зинтегло е определено като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания). То съдържа като активно вещество стволови клетки, взети от пациенти, които са били генетично модифицирани, за да съдържат работещ ген за бета-глобин. Повече информация може да получите тук.