Системната мастоцитоза (СМ) е част от сложна фамилия от редки заболявания, срещу които все още има малко налични фармакологични терапии. Това е болест, която се предизвиква от c-kit, чиято дисрегулация води до неконтролирано активиране и пролиферация на мастоцити с последващо освобождаване на ефекторни молекули, които са отговорни за клиничните прояви. Маситиниб е сравнително ново лекарство с потенциал за лечение на СМ и химическата му структура строго произлиза от иматиниб, първият инхибитор на тирозин киназата, който навлиза на фармацевтичния пазар преди около 15 години. В този обзор се представя маситиниб във всеки негов аспект, от химична, фармакологична и токсична гледна точка до потенциалното му клинично приложение при СМ, като фокуса е върху няколко клинични изпитвания, в които е участвал, с особено внимание върху предизвикателството как да се определи и да се измери отговора на терапията. Въпреки сходството в химичната и биологичната активност спрямо субмолекулните мишени, маситиниб е много по-селективен спрямо рецепторите на c-kit, отколкото другите тирозинкинази, като Bcl-Abl. Освен това способността му да инхибира дегранулацията, производството на цитокини и миграцията на мастоцити от костния мозък му дава голям шанс да се превърне във важен терапевтичен вариант за избрани пациенти със СМ. Повече информация може да получите тук.
584
Предишна публикация