Новини за муковисцидоза

PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Запазване на функционални delF508-CFTR канали на епителните клетки при муковисцидоза чрез алфа-глюкозидаза инхибиторът miglustat“ (FEBS Lett. 2006 Mar 10). При заболяването муковисцидоза (cystic fibrosis,CF) най-честата мутация delF508 се проявява със задържане в ендоплазмичния ретикулум на погрешно прегънати CF ген протеини (CFTR). Авторите показват, че алфа-1,2 глюкозидаза инхибиторът miglustat (N-butyldeoxynojirimycin, NB-DNJ) предотвратява delF508-CFTR/калнексин взаимодействието и възстановява cAMP-активирания хлорид, намиращ се в епителните CF клетки. Miglustat е орално действащ лекарствен продукт-сирак, използван при лечение на болест на Гоше. Това е предпоставка за бъдеща клинична оценка на използването на miglustat при пациенти с муковисцидоза (CF). За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.