Болестта на Помпе е лизозомна болест на натрупване, лекувана с доживотна ензимна заместителна терапия (ERT). ERT в домашни условия се предоставя в Холандия от 2008 г., тъй като намалява тежестта на лечението, увеличава гъвкавостта и автономността на пациента и следователно е по-ориентиран към пациента подход към ERT.
В този доклад всички холандски пациенти с болест на Помпе, получаващи инфузии на алглюкозидаза алфа у дома, са помолени да участват във въпросник за валидиране на безопасността на домашно базираната ERT. Проспективни данни за симптоми, възникващи по време на или в рамките на 48 часа след инфузията, и ретроспективни данни за реакции, свързани с инфузията (IAR) през последните три месеца, се събират четири пъти в рамките на една година.
Данните в това проучване показват, че домашно базираната ERT при болестта на Помпе може да се приложи безопасно, тъй като по време или след инфузия се съобщават малко, предимно леки симптоми. Прозренията от това проучване могат да се използват като основа за внедряване на домашно базирано ERT в други страни и за по-нататъшно оптимизиране на грижите за пациентите, тъй като неотчетените леки симптоми не представляват риск за здравето, но все пак могат да бъдат от значение за пациента. Прочетете цялата статия тук.