Провеждането на клинични изпитвания за редки заболявания продължава да е изправено пред методологични предизвикателства. Променливият и често много малък брой пациенти, засегнати от тези състояния, изостря статистическите трудности, на които за съжаление не се обръща достатъчно внимание. Тази статия представя проекта iSTORE, като хвърля светлина върху неговите цели и методологични стратегии.
При много ограничени популации, iSTORE се стреми да се справи със статистическите предизвикателства. Основната цел е да се развие всеобхватно разбиране за моделирането на естествения ход на болестта. Методологичните подходи, приложени от iSTORE, включват разработването на стабилни научни модели за данните за естествения ход болестта.
iSTORE има за цел да направи значителен принос към изследванията в областта на редките заболявания, като предлага информиран перспективен подход, който позволява по-добро планиране на клинични изпитвания. Предвидените резултати от проекта не само ще подобрят разбирането, но и ще улеснят синхронизацията на методологичните изводи и ще очертаят тяхната приложимост. Прочетете цялата статия тук.