Пароксизмалната нощна хемоглобинурия (ПНХ) е хронично мултисистемно, прогресивно и животозастрашаващо заболяване, което се характеризира с вътресъдова хемолиза, тромботични инциденти, тежки инфекции и костно-мозъчна недостатъчност. ПНХ е рядко заболяване с очаквана болестност по данни за Orphanet 2/100 000.
Парадигмата в лечението на ПНХ се променя с въвеждането на комплементна блокада посредством анти-С5 антитела и инхибитори на проксимални компоненти на комплемента. Блокадата на комплемента постига значима редукция на тромботичните усложнения, стабилно ниво на хемоглобин, контрол на хемолизата и подобряване качеството на живот при пациентите с ПНХ. Лечението с комплементни инхибитори подобрява свързаните с ПНХ органни усложнения като бъбречна недостатъчност и пулмонална хипертония.
В настоящия обзор са обобщени и представени актуални насоки за лечение на ПНХ, публикувани от международни и европейски национални дружества по хематология, както и са сравнени индикации за започване и преустановяване на терапия с анти-С5 инхибитори според ПНХ работни групи в редица европейски държави. Прочетете цялата статия тук.