Подобряване на достъпа до генна терапия за редки болести

Разработени са ефективни подходи за генна терапия за много редки заболявания, включително вродени нарушения на имунитета и метаболизма, хемоглобинопатии и наследствена слепота. Въпреки успешните предклинични и клинични резултати, тези терапии не са широко достъпни, главно поради немедицински причини. Липсата на търговски интерес към терапиите за свръхредки заболявания, разходите за разработка и сложните производствени процеси, необходими за лекарствените продукти за модерна терапия (ЛПМТ), са някои от основните проблеми, които ограничават достъпа. Сложността и разходите свързани с регулаторните изисквания при медикаменти, които засягат малък брой пациенти, е проблем, уникален за ЛПМТ за редки и свръхредки заболявания. Тази статия очертава някои от предизвикателствата, при достъпът до генна терапия за редки заболявания, заедно с потенциални решения, насочени към подобряване му. Прочетете цялата статия тук.