Кредит за снимката: pixabay.com
Rare Therapies Launchpad (RTLP) е пилотна програма в Обединеното кралство, създадена с цел да преодолее регулаторните, икономическите и търговските пречки пред прилагането на индивидуализирани лекарства за деца с редки генетични заболявания. Вдъхновена от първото персонализирано лекарство – milasen, разработено в САЩ, RTLP се стреми да изгради устойчива инфраструктура, която да осигури равноправен достъп до животоспасяващи терапии.
Програмата е фокусирана върху създаването на нов модел за индивидуализирани лекарства, като определя ключовите стъпки, отговорности и политически промени, необходими за тяхното ефективно въвеждане. Чрез секвениране на целия геном тя подпомага откриването на потенциални лечения и цели да обедини всички заинтересовани страни – клиницисти, Националната здравна служба (NHS), регулаторни органи и фармацевтичната индустрия – чрез споделена отговорност.
Традиционните клинични изпитвания често са неподходящи за ултраредки заболявания поради малкия брой пациенти. Затова RTLP насърчава алтернативни регулаторни модели, като използване на данни от реалната медицинска практика и създаване на акредитирани центрове за лечение, които да гарантират безопасно и ефективно приложение. Освен това програмата разработва иновативни механизми за финансиране, за да направи тези терапии достъпни за повече пациенти.
Чрез промяна на подхода към индивидуализираната медицина RTLP се стреми да преодолее разликата между научния напредък и достъпа на пациентите до лечение, като осигури на децата с редки заболявания шанс за по-добър живот.