Потенциално лечение на муковисцидоза и мускулна дистрофия

PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Оценка на медикамент: PTC-124 потенциално лечение на муковисцидоза и мускулна дистрофия на Дюшен.” (IDrugs. 2006 Nov;9(11):783-9). Автор е Hamed SA, от Saudi German Hospital – Aseer, Khamis Mushayt 61961, Saudi Arabia. PTC-124, 1,2,4-oxadiazole е в процес на разработване като орално действаща малка молекула, която може да преодолее nonsense блокиращите превода сигнали за производство на протеини със запазена дължина. Понастоящем PTC-124 е в процес на оценка на фаза 2 от клиничното изследване при муковисцидоза и мускулна дистрофия тип Дюшен. Функционалните свойства на PTC-124 са сходни с аминогликозидния антибиотик гентамицин, но двете съединения имат отличителни разлики в химичния състав и PTC-124 няма антибиотични характеристики. Резултатите от фаза 1 на клиничното изследване показват добра поносимост към PTC-124 при здрави пациенти. Заключението на автора е, че окуражителните резултати към днешна дата превръщат PTC-124 в атрактивна възможност за по-нататъшни правилно структурирани дългосрочни проучвания с хора сред по-голяма представителна извадка. За да прочетете резюмето на статията, натиснете тук.