Европейската комисия предостави разрешение валидно за целия Европейски съюз за пускане на пазара на лекарството Elaprase. Elaprase се използва за лекуване на пациенти със синдрома на Хънтър. Синдромът на Хънтър, който е известен също като мукополизахаридоза тип II, е рядко, предаващо се по наследство заболяване, което засяга основно пациенти от мъжки пол. Пациентите със синдрома на Хънтър не произвеждат ензим, наречен идуронат-2-сулфатаза. Този ензим е необходим, за да се разградят вещества в организма, известни като глюкозаминогликани (GAGs). Тъй като пациентите със синдрома на Хънтър не могат да разграждат тези субстанции, GAGs постепенно се натрупват в повечето от органите на тялото и ги увреждат. Това причинява голям брой симптоми, особено трудно дишане и трудно ходене. Без лечение тези симптоми стават все по-тежки във времето. За повече информация натиснете тук.
1,1K
Предишна публикация
Хомозиготна недостатъчност на C1 инхибитор
Следваща публикация