Генна терапия при метаболитните болести

Генната терапия отскоро се явява като много обещаващо лечение за голям брой метаболитни болести предизвикани от генетични дефекти както в животинските модели, така и при клиничните опити. По-голямата част от сегашния успех е бил постигнат чрез използването  на вируси за вкарване на допълнителните гени, но технологията на ген редактирането се развива бързо и генното модифициране е активно преследвано в клиничните опити. Пълният текст на статията може да прочетете тук.