Европейското училище по хематология съобщава за успех в генната терапия на наследствени заболявания на кръвта. Двадесет години след първата трансплантация на клетки от кръв от пъпната връв, нов етап в биотерапиите е на път да бъде постигнат след проучване за генна терапия за β-таласемия, проведено в Париж. Крайната цел е лечение на възрастни пациенти с таласемия майор, за които няма донори с HLA съвпадение.
Публикуваните резултати са обнадеждаващи. Те показват, че 21-годишен пациент с тежка β-таласемия, който е бил преди това на постоянна програма за кръвопреливане, няма нужда повече от трансфузии 1 година след трансплантацията на коригирани клетки от собствения му костен мозък. Терапевтичният хемоглобин остава стабилно изразен (3.5 g/dL), повишавайки нивото на хемоглобина в кръвта на 9.5-10 g/dL. Пациентът се чувства излекуван и споделя, че има нови сили за нов живот. Натрупаното желязо бавно се отстранява чрез орални хелатори. Вероятно пациентът ще бъде в състояние да спре хелиращата терапия в близко бъдеще. Тези предварителни резултати трябва да бъдат потвърдени чрез включване в процеса на други пациенти с тежка таласемия или сърповидноклетъчна анемия.
Много други генетични или придобити нарушения могат да бъдат бъдещи кандидати за този вид генна терапия. За да прочетете пълния текст на статията, моля натиснете тук.
1,6K
Предишна публикация