Международният консорциум за научни изследвания в областта на редките болести (IRDiRC) цели да насърчи международното сътрудничество и да подобри научните изследвания в областта на редките болести в световен мащаб, като една то целите му е да допринесе за 1000 нови терапии за редки заболявания. Консорциумът създава работна група за клинични изпитвания на малка популация (SPCT), за да се справят с недостатъците в нашето разбиране относно провеждането на клинични изпитвания в областта на редките болести.
Издадени са препоръки на базата на дискусии на работната група, чиято цел е да допринесат за успешното развитие на терапията и клиничната употреба. Докато рандомизираните клинични изпитвания все още се смятат за златен стандарт, препоръчва се систематично да се взимат под внимание алтернативни варианти за изследване при изучаване лечението на редки заболявания. Ангажирането на пациенти е от изключително значение за изработването на тестове и развитието на терапии, процес, който спонсорите са насърчени да включат при провеждането на проучвания и клинични изследвания. Цялата статия можете да прочетете тук.