Нови лечения на мукополизахаридозатата

Заместителната терапия с ензими в момента е считана за стандартно лечение на мукополизахаридозата (MPS) тип I, II, VI, и IV. Този метод е показал съществена ефикасност главно при соматичните симптоми на пациентите, но не е намерена ползата му при други клинични прояви като например неврологичните проблеми. Към момента се тестват нови стратегии да определят ограниченията на този метод за лечение и най-вече да се достигне значително терапевтично ниво в мозъка. Интратекалното доставяне на рекомбинантни ензими или химерни ензими представляват обещаващ подход в това отношение. Вече е ясно, че клиничните прояви на мукополизахаридозата не са непосредствени ефекти от съхранението, а също така произтичат от вторични събития, които водят до дисфункция на няколко клетъчни процеси и пътища. Някои от тези пътища може да представляват нови терапевтични цели и да позволят разработването на нови или допълнителни терапии за тези заболявания. Цялата статия можете да прочетете тук.