На 3 юли 2006 година в списъка на кандидатстващите продукти за статут на лекарства-сираци в ЕС е регистриран нов медикамент под номер 383, чиято активна съставка е siplizumab. Предназначен е за лечение на T-клетъчни и NK-клетъчни неоплазми.
Публикации
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Синдром на Crigler-Najjar: диагноза и лечение.” (An Pediatr (Barc). 2006 Jul;65(1):73-8). Автори са Lodoso Torrecilla B, Palomo Atance E, Camarena Grande C, и др., от Servicio de Hepatologia. Hospital Infantil Universitario La Paz. Madrid, Espana. Синдром на Crigler-Najjar (Crigler-Najjar syndrome, CNS) е много рядко заболяване, което се характеризира с тежка индиректна хипербилирубинемия по рождение при нормална чернодробна функция. Това може да причини керниктер във всяка възраст. Заболяването се дължи на пълен или частичен дефицит на ензима UDP-глюкуроносилтрансфераза, в резултат на мутации на пет ексона от ULT1A1 гена. Авторите правят преглед на клиничните резултати на 7 деца с диагноза CNS, поставена в периода между 1987 и 2004 година. Заключенията са, че при пациентите с CNS има голям риск от развиване на керниктер най-вече асоцииран с идиректни нива на билирубина около 25 mg/dl. Фототерапията е много полезна, но единственото окончателно лечение е чернодробна трансплантация. За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Синдром на Churg-Strauss: нови клинични, лабораторни и терапевтични аспекти” (Sarcoidosis Vasc Diffuse Lung Dis. 2006 Mar;23(1):3-12). Автори са Keogh KA и Specks U от Division of Pulmonary and Critical Care Medicine, Department of Medicine, Mayo Clinic College of Medicine, Rochester, MN, USA. Описан първоначално преди повече от 50 години като смущение включващо астма, еозинофилно възпаление и васкулит на малките съдове, сега синдром на Churg-Strauss се един от ANCA (анти-неутрофилно цитоплазмени антитела) – асоциираните васкулити. Алергичната среда, в която се проявява васкулитът, обикновено характеризиращ се с астма и изявена еозинофилиа на периферна кръв и тъкани, го прави уникален сред първичните системни васкулитни синдроми. Въпреки проявяваният напоследък инререс към вероятна връзка между антаганости на левкотриен-рецептора при астма и началото на синдром на Churg-Strauss, той остава рядко заболяване със слабо разбрана патогенеза. За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.
На 3 юли 2006 година в списъка на кандидатстващите продукти за статут на лекарства-сираци в ЕС е регистриран нов медикамент под номер 382, чиято активна съставка е pazopanib hydrochloride. Предназначен е за лечение на бъбречноклетъчен карцином.
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Лечение на скелетна Erdheim-Chester болест със zoledronic acid ” (Rheumatol Int. 2006 Aug 25). Автори са Srikulmontree T, Massey HD и Roberts WN от Rheumatology Section, Hunter Holmes McGuire Medical Center, Richmond, VA, USA. Болестта на Erdheim-Chester (ECD) е рядка не-Langerhans клетъчна хистиоцитоза, която се характеризира с тъканна инфилтрация на мастно обременени макрофаги, мултинуклеарни гигантски клетки и възпалително инфилтриране на лимфоцити и хистиоцити. Заболяването обикновено засяга дългите кости, но може да засегне и централна нервна система, очната ябълка, ретроперитонеални органи и белия дроб. До момента няма доказано ефективно лечение за ECD. Въпреки това последните данни предполагат потенциална полза от бифосфонати за лечение на това рядко заболяване. Авторите докладват случай на скелетна ECD, доказана чрез биопсия, в който е приложено лечение със zoledronic acid, аминобифосфонат със забележително клинично подобрение. За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Sildenafil при белодробна артериална хипертония” (Expert Opin Pharmacother. 2006 Sep;7(13):1801-10 ). Автор е Antoniu SA от Clinic of Pulmonary Disease, Gr.T.Popa Iasi, Iasi, Romania. Белодробната артериална хипертония е животозастрашаващо рядко заболяване, което се характеризира със стесняване и васкуларно ремоделиране на белодробните артериални съдове. До преди няколко години терапевтичните подходи бяха представени главно от “конвенционални лечения” (антикоагуланти, калциеви блокери, диуретици, дигоксин и кислородна терапия). От скоро вече могат да се използват и “специфични лечения” (лечения, насочени към специфични патогенетични пътеки) – това са лечения, представени от prostacyclin и неговите производни, антагонисти на ендотелин-рецепторите и фосфодиестераза-5 инхибитори. За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Клинични и имунологични характеристики на околородовата кардиомиопатия” (Int J Cardiol. 2006 Aug 9). Автори са Lamparter S, Pankuweit S and Maisch B от Diakonie Krankenhaus Wehrda, Internal Medicine, Marburg-Wehrda, Germany. Околородовата кардиомиопатия (peripartum cardiomyopathy, PPCM) е рядко смущение, израяващо се с дилатирана кардиомиопатия и лява вентрикуларна дисфункция, което се развива в последния месец от бременността или в рамките на първите пет месеца след раждането. Изходът при PPCM е много разнообразен – от клинично подобрение до бързо влошаване, неподдаващо се на медицинско лечение и изискващо сърдечна трансплантация, дори и смърт. В това ретроспективно проучване авторите докладват клиникопатологичните находки при 10 пациенти с PPCM. Находките подкрепят хипотезата за автоимунен патомеханизъм при това рядко заболяване. За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.
На 22 юни 2006 година в списъка на кандидатстващите продукти за статут на лекарства-сираци в ЕС е регистриран нов медикамент под номер 381, чиято активна съставка е човешко моноклонално антитяло срещу Pseudomonas aeruginosa серотип O11 . Предназначен е за лечение на пневмония, причинена от серотип O11 Pseudomonas aeruginosa.
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Първична системна амилоидоза. Ранна диагноза и лечение подобряват преживяемостта и качеството на живот.” (Postgrad Med. 2006 Jun-Jul;119(1):93-9 ). Автори са Roy A and Roy V от Division of Hospital Medicine, Mayo Clinic Jacksonville, Florida, USA. Първичната системна амилоидоза е рядко заболяване с разнообразни прояви. Наличието на нефротичен синдром при липса на диабет и хипертония, кардиомиопатия при липса на исхемична болест на сърцето, рестриктивен сърдечен дефект, демиелинизираща полинервопатия или неизяснена хепатомегалия трябва да насочат лекаря към вероятна амилоидоза. Първите стъпки за поставяне на диагноза при пациенти с подозрения за амилоидоза включват имуноелектрофореза на серум и урина и имунофиксиращи изследвания. За поставяне на диагноза се изисква предоставяне на амилоиден материал за тъканна биопсия. Наличието на ефективни лечения подобрява перспективите за пациентите с първична системна амилоидоза. Ранното поставяне на диагноза е от критично значение за оптимизиране шансовете от ефективно лечение. За да прочетете резюмето на статията, натиснете тук.
PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема „Дългосрочна ремисия при BCR/ABL-позитивен AML-M6 пациент, лекуван с Imatinib Mesylate.” (Leuk Res. 2006 Aug 14). Автори са Pompetti F, Spadano A, Sau A и др., от Molecular Biology Laboratory, Department of Transfusional Medicine, Ospedale Civile ‘Spirito Santo’, Pescara, Italy. BCR/ABL-позитивната остра миелоидна левкемия (AML) е рядко заболяване, характеризиращо се с лоша прогноза, резистентност към индуктивна химиотерапия и чести кризи при пациенти, повлияващи се от терапията. Авторите докладват случай на BCR/ABL-позитивен AML-M6-пациент, който след криза е лекуван с Imatinib Mesylate (600mg/die) и в рамките на 4 месеца е имал цялостен цитогенетичен и молекулярен отговор. За да прочетете резюмето на статията, натиснете тук.